杨敏委员：

您提出的《关于加强对罕见病医疗保障工作监督的建议》收悉。感谢您对我省卫生健康工作的关心和支持。现就建议提出的有关问题答复如下：

一、关于“加强对罕见病临床诊疗工作的监督”的建议

2019年，《国家卫生健康委办公厅关于建立全国罕见病诊疗协作网的通知》（国卫办医函〔2019〕157号）《国家卫生健康委办公厅关于印发罕见病诊疗指南（2019年版）的通知》（国卫办医函〔2019〕198号），国家指定了我省8家医疗机构作为协作网医院，明确贵州医科大学附属医院作为省级牵头医院，贵州省人民医院、遵义医科大学附属医院、贵阳市第二人民医院、贵航贵阳医院、毕节市第一人民医院、黔西南州人民医院、铜仁市人民医院等7家医院为协作网成员医院。省级牵头医院主要负责接收成员医院转诊的疑难危重罕见病患者并协调辖区内协作网医院优质医疗资源进行诊疗，将诊断明确、处于恢复期或稳定期的患者转诊至成员医院；成员医院主要负责一般罕见病患者的诊疗和长期管理，及时将疑难危重罕见病患者转诊至牵头医院救治。

同时，省卫生健康委高度重视罕见病临床诊疗工作，组建贵州省罕见病诊疗与保障领导小组，办公室设在贵州医科大学附属医院，负责我省罕见病的预防、筛查、诊疗、用药、康复及保障等工作。从全省大型三甲医院和部分专业优势突出的其他医院，麟选相关专业的18名专家组成贵州省罕见病专家组，根据国家有关罕见病诊疗要求，制定符合我省诊疗实际的罕见病防治有关技术规范和临床路径。并多次开展多样化的形式对全省开展培训，不断提高对罕见病的识别和诊断。

二、关于“加强对罕见病药物供给工作的监督”的建议

（一）对罕见病药物进行全省集中招采

为满足临床用药需求，让更多药品进入贵州市场，2021年5月，省卫生健康委联合省医保局等四部门联合印发了《贵州省药品集中采购实施方案》（黔医保发〔2021〕39号），明确经国家药品监督管理局批准注册，在中国境内上市销售、能持续生产、保证供应且质量合格的药品，生产企业可随时进入贵州省医药集中采购平台进行申报，进一步放宽了市场准入政策，最大限度的将更多药品纳入我省挂网。生产企业承诺以全国最低价申请挂网的药品，医疗机构可按此价格直接采购，不能以最低价供应的，医疗机构可以与生产企业议价采购。目前已有 2.9 万余个药品在我省挂网，其中90%的药品以全国最低价挂网供医疗机构直接采购使用。包括波生坦片、诺西那生钠注射液等罕见病药品已在省医药集中采购平台挂网供医疗机构采购。下一步，省医保局将持续做好药品挂网工作，将更多符合条件的罕见病药品纳入我省挂网，在全国范围内实行挂网最低价格联动调整，进一步降低虚高药价，保障贵州患者用药需求。

（二）对罕见病药物医保准入进行专业评估

2020年7月，国家医保局公布的《基本医疗保险用药管理暂行办法》（国家医疗保障局令第1号）规定，国务院医疗保障行政部门负责建立基本医疗保险用药管理体系，制定和调整全国范围内基本医疗保险用药范围，使用和支付的原则、条件、标准及程序等，组织制定、调整和发布国家《基本医疗保险药品目录》（以下简称《药品目录》）并编制统一的医保代码。省级医疗保障行政部门负责本行政区域内的基本医疗保险用药管理，制定本地区基本医疗保险用药管理政策措施，负责《药品目录》的监督落实等工作，因此省级层面无《药品目录》制定及调整权限。

自基本医疗保险制度建立以来，国家层面先后发布了 6 版《药品目录》，目录内药品数量从1535个增加到2860个。通过调整医保目录，实现了用药保障范围不断扩大和目录结构的优化。在 2021 年国家医保药品目录调整过程中，通过准入谈判将多发性硬化症的氨吡啶缓释片、治疗脊髓性肌萎缩症的诺西那生钠注射液以及治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病的氯苯唑酸软胶囊等7个罕见病药品纳入了国家医保药品目录，价格大幅下降，罕见病患者保障水平明显提升。据统计，121种罕见病治疗药物中，目前已在我国上市且有适应症的有50余种，其中有40余种已被纳入国家医保药品目录。

三、关于“加强对罕见病用药保障工作的监督”的建议

（一）罕见病用药的保障机制

2020年2月，《中共中央、国务院关于深化医疗保障制度改革的意见》（中发〔2020〕5号）提出，要建成以基本医疗保险为主体，医疗救助为托底，补充医疗保险、商业健康保险、慈善捐赠、医疗互助共同发展的医疗保障制度体系。省医保局严格落实国家要求，努力推进健全多层次医疗保障体系，通过落实三重保障制度综合保障梯次减负，编密织牢基本医疗保障“安全网”，有效减轻参保人医疗费用负担。一是基本医保坚持公平普惠。职工医保、城乡居民医保政策范围内住院费用报销比例分别达到80%和70%左右。二是大病保险进一步梯次减负。居民大病保险保障水平在基本医保基础上提高了约15个百分点，各市（州）城乡居民基本医保、大病保险合计支付限额普遍达到了45万元及以上。三是医疗救助夯实托底保障。对困难群众经基本医保、大病保险保障后符合规定的基本医疗自付费用给予不低于70%比例救助，2021年进一步将年度救助限额提高到5万元。

目前，除了三重医疗保障制度以外，国家明确要求各省不得自行制定罕见病用药保障制度，罕见病有关医疗保障制度由国家层面统一设计、规范。下一步，省医保局将按照国家要求，坚持尽力而为、量力而行，立足医保基金负担能力，统筹强化三重制度综合保障，满足参保群众基本用药需求。同时，省医保局将加强与慈善组织合作，鼓励慈善力量在减轻困难群众医疗负担方面发挥作用，大力支持发展商业健康保险，更好满足参保人医疗保障需求。

（二）加强罕见病用药的储备

2022年，省卫生健康委会同省粮食和储备局将我省高发的罕见病诊疗药品纳入《2022年省级药品储存目录》，保障临床用药需求。同时，将罕见病多发性硬化用药培训纳入我省《2022年国家基本药物用药安全和药物政策网络培训》，提升医疗机构罕见病诊疗能力。

（三）有效保障罕见病患者的基本生活

一是最低生活保障实现以县为单位动态管理下的应保尽保，已覆盖包括罕见病患者在内的所有符合条件的困难群众。2022年4月，全省共保障城乡低保对象234.6万人，其中重病患者 10.2万人。二是认真落实低保分类施保政策，对低保对象中包括罕见病患者在内的所有重病患者按当地低保标准 30%的比例增发低保金。三是有效实施“救急难”工作，切实做到“凡困必救、有难必帮”。2019 年以来，全省共实施急难救助 6543例，其中启动急难救助个案会商 830 例、发动社会力量参与救助65 例。

（四）因地制宜实施罕见病患者慈善救助

一是加强政策创制。先后出台《贵州省促进慈善事业健康有序发展的实施意见》《关于加强慈善工作的通知》，引导慈善组织开展恤病、助残、助医等公益活动。二是开展慈善救助。各慈善组织根据各自实际，设计并实施包括罕见病在内的慈善救助项目。如：省慈善总会投入1.15亿元，实施“大病药品援助”、“血友病”援助、“中国移动爱‘心’行动-贫困先心病儿童救助计划”、“救急难”等 10 个公益项目，为5294人（次）提供了支持；省妇女儿童发展基金会募集127万元资金，支持城乡已婚育龄妇女、农村户籍妇女免费开展“两癌”筛查，服务群众达8400人；省残疾人福利基金会募集104万元资金，为我省患糖尿病残疾人及糖尿病残疾人工作者免费赠送糖宁通络胶囊，并按比例补助治疗费用。

四、关于“加强罕见病保险工作的监督”的建议

（一）大力推动和督促保险公司发展与基本医保有机衔接的商业健康保险

近年来，贵州银保监局认真贯彻落实《省人民政府关于加快发展现代保险服务业的实施意见》(黔府发〔2015〕7号)、《贵州省关于加快发展商业健康保险的实施意见》(黔府办函〔2018〕135号)等文件精神，积极支持辖内保险行业充分发挥市场机制作用和商业健康保险专业优势，扩大健康保险产品供给，丰富健康保险服务，助力完善我省多层次健康保障服务体系。一是加强统筹协调，多次参与我省有关医改及健康贵州等领域重点工作，持续推进辖内保险行业主动对接基本医疗保险外的保险服务需求，提供覆盖医疗、重疾、护理等保险保障服务。二是制定全面深化改革发展商业保险实施方案，配合省有关部门联合出台《贵州省巩固拓展医疗保障脱贫攻坚成果有效衔接乡村振兴战略实施方案》，落实省委关于全面深化改革的有关工作部署。三是近期配合省医保局做好《关于健全贵州省重特大疾病医疗保险和救助制度的实施意见(征求意见稿)》中有关商业健康险内容建议，鼓励行业主动对接满足基本医疗保障以外的保障需求。2021 年贵州省人身险行业健康险新增承保3810.8万人次，新增保险金额10.66万亿元，健康险赔付支出22.6亿元，行业保障属性不断凸显。

（二）积极支持保险机构配合省有关部门承办大病保险业务

大病保险是基本医疗保障制度的拓展和延伸，是对大病患者发生的高额医疗费用给予进一步保障的一项新的制定性安排。自2013年起，贵州银保监局积极支持具有经营资质的保险机构，借助自身在精算技术、专业服务和风险管理等方面的优势，参与我省大病保险项目。根据省有关部门制定的大病保险政策，大病保险的保障对象为城乡居民基本医保参保人员,保障范围与城乡居民基本医保相衔接，同时也明确了针对特殊困难群体的大病保险倾斜性支付政策。2021年，6家保险公司承办了全省9个市州及贵安新区大病保险项目，覆盖3704万目标人群，为102.3万人次支付大病补偿金18.8亿元，患者实际报销比例在基本医保报销基础上提高了14.1个百分点。通过配合落实起付线降低50%、报销比例提升5个百分点、取消封顶线等倾斜政策，解决就医困难31.9万人次，减轻医疗费负担4.3亿元。

（三）商业保险服务罕见病有关情况

近日，《中国银保监会关于银行业保险业支持城市建设和治理的指导意见》(银保监发〔2022〕10号)中明确:“鼓励保险机构在风险可控前提下;加强与各级政府合作,发展符合城市实际的定制型商业医疗保险业务;探索面向老年人、残疾人、罕见病和慢性病患者、有辅助生殖需求人群、有既往症”等群体的保险服务，有针对性的满足不同人群健康保障需求,鼓励商业保险机构依法依规支持公共医疗卫生服务体系和养老服务，助力城市居民健康生活。

2021年，贵州省辖内人身险行业在销健康保险产品共1012个，主要类型为费用补偿型的医疗险和定额给付的重疾险两大类。商业医疗保险,主要对于患者住院就医过程中产生的医疗费用,扣除基本医保报销后,可以按照保险合同约定给予一定报销补偿，不受病种局限，罕见病等重特大疾病患者若购买有商业医疗保险，可进一步降低患者医疗费用负担。从辖内人身险公司获取数据来看,基于缺乏罕见病统一定义和精算基础，大多数保险公司重疾险产品条款中未能有效覆盖罕见病目录,但也有部分公司积极探索开展。如辖内部分保险公司个别重疾险产品中包含严重戈谢病、范科尼贫血、精氨酸酶缺乏症等部分罕见病目录;部分公司通过特别约定开展，如辖内保险公司承保的某公司团体重大疾病保险中，约定被保险人因患经双方协商确认的罕见疾病,最高按50万元/人予以给付罕见疾病保险金。

五、针对“加强对罕见病基础科学研究医疗保障工作的课题研究”的建议

全省各级财政认真履行卫生健康投入责任，在积极争取中央支持基础上，优化支出结构，强化统筹整合，不断加大对卫生健康事业发展投入，。“十三五”期间，投入卫生健康事业发展资金2547.51亿元。其中：一般公共预算安排卫生健康支出2410.95亿元，占全省一般公共预算支出的9.4%；年均增长11.9%，高于全省一般公共预算收入年均增幅8.4个百分点。专项债投入136.56亿元，2018年投入4亿元，2020年投入132.56亿元、占当年新增专项债14%。2021年投入卫生健康事业发展资金583.71亿元。其中：一般公共预算安排卫生健康支出542.07亿元，专项债投入41.64亿元。截止目前，全省医疗机构对罕见病开展了14项科研课题研究项目，进一步提升了我省罕见病诊疗的能力水平。

（主动公开）

（联系人：葛川）