民建界：

贵单位提出的《关于优化白血病、地中海贫血等险恶疾病治疗条件，推进人口增长、素质提升的建议》收悉。感谢对我省卫生健康工作的关心和支持。现就提案提出的有关问题答复如下：

一、关于“高度重视、组织实施。”的建议

（一）加强部门协作，确保组织领导到位。一是省卫生健康委牵头统筹省民政厅、省医保局、省中医管理局、省药监局等各方力量，建立了“贵州省儿童血液病、恶性肿瘤防治工作联席会议机制”，负责制定全省儿童血液病、恶性肿瘤救治及管理工作的政策，研究保障、考核评价等重大事项，为做好我省儿童血液疾病诊疗管理工作凝聚了强大合力。二是印发《贵州省儿童血液病、儿童恶性肿瘤医疗救治及管理保障工作方案（试行）》，成立贵州省儿童血液病、恶性肿瘤救治技术指导办，组建省级专家组，负责全省儿童血液病、恶性肿瘤救治的业务指导、督导、质量控制、信息收集上报等工作。三是立足我省诊疗水平实际，指定了贵州省人民医院、贵州医科大学附属医院、遵义医科大学附属医院、贵阳市妇幼保健院等4家儿童血液病诊疗水平较高的医院作为我省儿童地中海贫血定点救治医院，在九个市（州）建立17个地中海贫血诊疗中心，基本建立起县级医疗机构发现患者、进行患者日常管理及输血治疗；市（州）级医疗机构确诊患者、进行患者输血及去铁治疗；省级定点医院救治疑难重症患儿，进行造血干细胞移植的全省儿童地中海贫血三级诊疗体系。四是2021年12月，我省印发了《贵州省“十四五”公共卫生体系建设规划》，实施妇幼保健体系质量提升工程，着力加强妇幼健康服务体系建设，防控出生缺陷，完善产前筛查诊断服务体系，推动基因检测技术和人工智能超声检查技术在产前筛查诊断中的应用，扩大地中海贫血防控项目实施范围和服务覆盖面。

（二）加快能力提升，确保诊疗质量到位。一是积极争取外援，帮助提升能力。利用东西部医疗卫生对口帮扶历史机遇，引进外省知名医院帮助我省建设儿科专科。目前，已经成功引进浙江大学二附院帮助我省黔东南州人民医院建设儿童血液病和儿童肿瘤科。二是健全协作机制，形成救治合力。建立医院间分级诊疗协作、病理诊断协作、放射治疗协作和疑难病例会诊协作等4项协作救治工作机制，集中优势资源形成合力，破解患儿在各医院、各科室之间的转诊、确诊和后续治疗等难题。三是强化业务培训，不断提升诊疗管理能力。2014年以来，面向全省儿科医务人员举办了60余次地中海贫血知识培训，受训人员占全省公立医疗机构儿科医务人员总数的一半以上；吸纳全省88个县级综合医院及90余个乡镇卫生院相关医务人员300多人进入贵州血液病协作组，开展专题巡回讲座10余次，对九9个市州基层医院共计380名儿童血液病专科医生进行培训，持续壮大专业人才队伍，提升专业人才水平。四是建立完善质控标准，逐步实现诊疗管理同质化。根据国家诊疗标准，结合贵州实际制定《贵州省地中海贫血医疗质量控制标准》，不断提升全省儿童地中海贫血诊疗和管理能力规范化、同质化水平。五是大力开展临床科研，努力实现诊疗技术新突破。贵州医科大学附属医院组建地中海贫血多学科协作团队，整合多学科资源，开展地中海贫血基因治疗等诊疗新技术的临床工作探索及研究。目前，贵州医科大学附属医院已成功构建地中海贫血动物模型，并完成基因治疗的部分基础研究，该院生殖中心通过三代试管婴儿技术，阻断地中海贫血遗传链条。2016年，我省成功开展第一例地中海贫血亲缘及非亲缘异基因造血干细胞移植，极大地提高我省儿童地中海贫血的治疗质量。目前，已有3个医院建设了儿童造血干细胞移植仓，共14个仓位，共完成地贫患者异基因造血干细胞移植27例。六是成立造血干细胞捐献者资料库，宣传捐献造血干细胞。自2004年底，省红十字会成立了中国造血干细胞捐献者资料库贵州省管理中心，负责全省非血缘造血干细胞捐献工作，并且在省内备案建立了3家非血缘关系造血干细胞采集、移植医院,为白血病、再生障碍性贫血等重症患者康复治疗提供人道救助服务。截止2022年6月14日，全省造血干细胞入库志愿者累计达68719人,为25672位患者提供了检索配型服务，成功实现捐献373例，其中涉国(境)外捐献4例(香港3例、美国1例)。同时，全省9个市(州)红十字会已经全面启动了造血干细胞志愿捐献者招募及宣传工作，通过各种渠道和方式宣传造血干细胞捐献意义和有关常识，引导群众正视、关注造血干细胞捐献，努力营造全民了解参与造血干细胞采集捐献的良好氛围。

（三）降低疾病负担，确保医疗保障到位。一是医保政策落实到位。我省在2013年就将儿童地中海贫血纳入新农合报销范围，目前，省卫健委正在与省医保局会商，研究制定儿童再生障碍性贫血、免疫性血小板减少症、噬血细胞综合征等3种疾病的医保政策。二是进一步提高特效药物保障水平。从2014年开始，我省医保将治疗儿童地中海贫血和儿童白血病的特效药恩瑞格和格列卫纳入医保报销项目，2019年，又将地拉罗司分散片增补进省医保基药目录。三是积极争取慈善支持。我委积极与中华慈善总会联系并得到大力支持，2013年以来，中华慈善总会已经帮助我省近300名地中海贫血患儿每年获得9个月的免费用药资助，剩下3个月的药费由我省医保资金再报销80%，患儿家庭实际只承担3个月药费的20%，极大地减轻了患儿家庭经济负担。2018年，在国家卫健委和中国出生缺陷干预救助基金会的大力支持下，我省启动了地中海贫血救助项目，每年为150名重型地中海贫血患儿提供救助。同时，省红十字会一直以来通过“中央专项彩票公益金白血病儿童救助项目”，对我省0至18岁(包含18岁)患儿开展救助。对有需求的患儿，可在户口所在地的县级红十字会寻求帮助，符合条件的可得到3-5万元的爱心救助。截止2021年底，共对省内472名白血病患儿进行了救助，共计拨付救助款1531万元。

二、关于“加强宣传，制定法规”的建议

地中海贫血是一种易防难治的重型出生缺陷疾病，近年来，我委坚持以预防为主，开展以防治地中海贫血为重点的出生缺陷防治工作。一是建立了覆盖全市、县的产前筛查、产前诊断网络，提高地贫早发现、早干预的能力。二是2013年起在黔南州、黔东南州开展地中海贫血防控项目，2022年5月，启动了覆盖全省的贵州省高危人群出生缺陷防治补助试点项目，每年为我省高危孕妇免费开展地中海贫血基因筛查与产前诊断，进一步扩大了地中海贫血免费筛查覆盖面。三是利用“5·8世界地贫日”、“9·12出生缺陷防治日”等节点，大力开展地贫等出生缺陷疾病防控知识与政策宣传，增强群众优生优育和生殖健康意识。

下一步，我委将继续加大宣传教育力度，强化产前筛查与产前诊断水平，不断提高地中海贫血等出生缺陷疾病的防治能力，减少重型地贫儿的出生。

三、关于“筹建干细胞库”的建议

为规范干细胞临床研究工作，2015年，国家印发了《干细胞临床研究管理办法（试行）》（国卫科教发〔2015〕48号）和《关于印发干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行）的通知》（国卫办科教发〔2015〕46号），对干细胞研究有关质量管理等工作提出明确要求。为加强脐带血库的管理，规范脐血干细胞采集和应用，坚持脐带血库公益性，满足临床医疗服务需求，国家卫健委对脐带血库实行设置规划管理，制定发布了《血站管理办法》、《脐带血造血干细胞库管理办法（试行）》、《脐带血造血干细胞库技术规范（试行）》、《关于加强脐带血造血干细胞管理工作的通知》、《关于延长脐带血造血干细胞库规划设置时间的通知》和《血站管理办法》等一系列规章规范文件。根据设置规划，全国共批准设置了7家脐带血库。

2020年12月，《国家卫生健康委办公厅关于脐带血造血干细胞库设置审批有关事宜的通知》（国卫办医函〔2020〕1052号）有关要求，“决定2021年暂不受理脐带血库设置审批申请”。根据《血站管理办法》规定，将脐带血造血干细胞库和国家卫生健康委根据医学发展需要批准、设置的其他类型血库统称为特殊血站，特殊血站的设置规划和原则由国家卫生健康委统一制定。经与国家卫生健康委沟通，全国7家脐带血库公共库存储能力已经能够满足临床需求。而2022年特殊血站设置规划尚未发布，故目前暂时不受理特殊血站设置审批申请。

下一步，我委将严格贯彻落实国家关于特殊血站的相关政策，提高医疗卫生服务工作水平和保障能力，坚决保障人民群众生命安全、身体健康。

（主动公开）

（联系人：葛川）